Cartão do SUS

O Cartão SUS, ou Sistema Cartão Nacional de Saúde, é um cartão magnético criado pelo governo para controlar e facilitar todos os procedimentos médicos vinculados ao SUS (Sistema Único de Saúde).

O cartão armazena todos os dados do paciente e informações confiáveis sobre suas consultas, como local de atendimento, data e horário, quais serviços do SUS foram disponibilizados e todos os procedimentos realizados.

cartao sus

[Foto do cartão sus]

Como fazer seu cartão do SUS

O Cartão do SUS pode ser adquirido gratuitamente por qualquer cidadão brasileiro. Para fazer o seu, basta se dirigir até uma unidade de saúda mais próxima de sua residência, portando os seguinte documentos pessoais: RG, CPF, certidão de nascimento ou casamento e número de PIS/PASEP (se tiver).

O cartão SUS é feito pelo funcionário da unidade de saúde em poucos minutos através do Cadweb. O cadastro é feito em hospitais, clínicas e postos de saúde ou locais definidos pela secretaria municipal de saúde. Seu uso facilita a marcação de consultas e exames e garante o acesso a medicamentos gratuitos.

Depois de feito o cadastro, o cidadão recebe seu cartão que terá impresso o número nacional de identificação único, podendo assim ser atendido em qualquer unidade e serviço do SUS em todo o país. É possível também realizar um pré-cadastro do cartão do SUS online. Saiba mais.

Consulte seu cartão do SUS

Se você cidadão por algum motivo não tem certeza se já está cadastrado no Sistema Único de Saúde, pode utilizar a Consulta à base de dados do Cartão Nacional de Saúde por Nome ou pelo número do cartão.

Frequencia alelica do gene Serpina1 em pacientes com defiCiência de alfa 1-antitripsina e com DPOC no Brasil

Frequencia alelica do gene Serpina1 em pacientes com defiCiência de alfa 1-antitripsina e com DPOC no Brasil
Título alternativo Titulo em ingles: Allelic frequency of SERPINA1 gene in patients with alpha-1 antitrypsin deficiency and COPD in Brazil
Autor Russo, Rodrigo

Resumo
Introdução: A defiCiência de alfa 1-antitripsina (DAAT) e um disturbio genetico descoberto ha 50 anos, com diversas implicacoes clinicas, que afeta especialmente pulmao e figado. Esta defiCiência e o fator genetico mais notorio, associado ao aumento do risco do desenvolvimento de doenca pulmonar obstrutiva cronica em fumantes. Seu diagnostico envolve a deteccao de niveis sericos reduzidos e determinacao genotipica. Apesar de sua importancia, nao existem dados epidemiologicos brasileiros a respeito da prevalencia da defiCiência e, ou da frequencia de ocorrencias dos alelos deficientes. Objetivo: Este estudo visa a reconhecer a DAAT, em uma populacao de individuos com DPOC, e a realizar a determinacao dos genotipos encontrados, assim como a frequencia alelica dos alelos envolvidos nesta doenca: Materiais e Metodo: Trata-se de um estudo transversal, envolvendo 1073 pacientes. Destes 926 tinham diagnostico de DPOC, com relacao VEF1/CVF abaixo do limite inferior do normal, em idade superior a 40 anos, de ambos os sexos, pertencentes a cinco estados brasileiros (São Paulo, Pernambuco, Goias, Ceara e Rio Grande do Sul). Caracterizou-se pela dosagem de AAT em eluato de papel filtro, por nefelometria e, nos individuos identificados como possiveis deficientes, pela dosagem de AAT serica. Todos aqueles com dosagem serica de AAT < 113 mg/dL foram submetidos a genotipagem e, nos casos de resultados discordantes, foi realizado o sequenciamento genetico por PCR. Resultados: Dos pacientes incluidos no estudo, 85 tinham dosagem de AAT em eluato de papel filtro ≤ 2,64 mg/dL e 24 (2,8% do total) tinham dosagem serica < 113 mg/dL. Os alelos encontrados neste subgrupo foram: Pi*Z (54,2%), Pi*M (31,3%), Pi*S (12,5%), Pi*M1 (2,1%). Para a populacao total do estudo, a estimativa da defiCiência de AAT intermediaria a grave foi 2,8% e, somente para a defiCiência grave (ZZ) de AAT, a estimativa de prevalencia foi 0,8%. Conclusao: Este e o primeiro estudo destinado a estabelecer a prevalencia da defiCiência de AAT e a frequencia dos alelos envolvidos, em pacientes com DPOC, no Brasil. As frequencias encontradas mostram que a defiCiência de AAT esta presente em pacientes com DOPC, no Brasil, e reforcam as diretrizes mundiais que incentivam sua pesquisa em individuos com doenca pulmonar obstrutiva

ico_pdf Frequencia_alelica_do_gene_Serpina1_em_pacientes_com_defiCiência_de_alfa_1

Relato de participação no 4th International Alpha-1 Patient Congress

(Arnaldo Rey e Sten Eriksson)

Relato de participação no 4th International Alpha-1 Patient Congress
O 4th International Alpha-1 Patient Congress, marco comemorativo do 50o aniversário do descobrimento da Deficiência de Alfa-1 Antitripsina, teve por objetivos promover debate e diálogo sobre impacto e a situação em cada país, identificar necessidades e desenvolvimento das pesquisas e seus resultados no que se referee inovação terapêutica. Além disso, objetivou também empoderar pacientes e líderes das associações. Foi constituido, no último dia, um grupo de trabalho internacional.
1. Mesa de Abertura
1.1 Sten Eriksson, co-descobridor da Deficiência de Alfa-1 Antitripsina, que abordou a história do descobrimento da deficiência.
1.2 Boi Ruiz (Ministro da Saúde da Espanha) e Mercedes Vinuesa Sebastian (Diretora Geral de Saúde Pública da Espanha – área de qualidade e inovação) que afirmaram compromisso do governo espanhol com as associações de pacientes e abordagem das doenças raras, com criação de protocolos de atenção e formação de profissionais. Buscam a equidade a partir de pactuação entre sistema de saúde, pacientes e profissionais de saúde.
1.3 Victor Grifols (Presidente da Grifols Espanha) – sente-se responsável, por ser fabricante de maior importância da proteína. Fez um histórico da participação do laboratório, que tem possibilitado fornecimento da reposição em 20 países.
1.4 John Walsh (Presidente da Alpha-1 Foundation – USA) – focalizou a necessidade de mobilização e organização das Associações com vistas a elaboração de Plano que contemple as necessidades e possibilidades dos Pacientes, Ministros da Saúde e Laboratórios.
2. 50 anos de descoberta e progresso da investigação científica
2.1 Robert Sandhaus, MD, USA – histórico das pesquisas realizadas para testar a eficácia do tratamento e conclui dizendo que até agora só se tem comprovada eficácia bioquímica. O maior estudo foi o NIH Registry em 1990, no qual 1129 pacientes foram acompanhados por 5 anos e foi observada redução da taxa de declínio pulmonar.
2.2 Robert Stockley, MD, UK – prova de capacidade pulmonar é pouco preditiva para avaliar qualidade de vida do paciente. TC é melhor preditor de mortalidade e de efetividade do tratamento. Afirmou que quanto mais cedo iniciar tratamento, melhor para pacientes. O desvio da normalidade do FEV1 acontece aproximadamente entre 40 e 50 anos; o do KCO entre 20-30 anos.
2.3 Eeva Piitulainen, MD, Sweden – falou sobre estudo de coorte sueca – screening de RN nos anos de 1972-4. Os objetivos iniciais do estudo foram avaliar procedimento de screening; prevalência de defeitos genéticos e ocorrência de doença pulmonar ou hepática. Foi realizada fenotipagem quando dosagem de alfa-1<40% do valor normal. Foram encontrados 184 deficientes/200.000 RN (127 ZZ; 2 nulos; 54 SZ; 1 S nulo). Fatores de risco para enfermidade hepática: gênero masculino; fatores familiares (20 a 40% – irmãos com doença hepática); estilo de vida (dano hepático vida intra-uterina). Seguimento da coorte é feito com questionário (hábitos, tabagismo, sintomas, ocupação); testes de função pulmonar e hepática e TC. Conclusões: 17% dos ZZ desenvolveram doença hepática; função pulmonar normal entre não fumantes até o momento.
3. 50 anos na perspectiva dos pacientes – relato das associações de pacientes na Europa, Austrália/Nova Zelândia e Américas
3.1 Europa – Karen North – associações presentes na Alemanha, Áustria, Bélgica, Dinamarca, Espanha, Finlândia, França, Inglaterra, Islândia, Itália, Noruega, Portugal, Suécia. Objetivos: conscientizar médicos e pacientes; suporte e informação; terapia de reposição; diagnóstico precoce; grupos de discussão em redes sociais; investigação científica. Atividades: educação (informativos); reuniões dos membros; programas de screening; fóruns nas redes sociais e páginas na web; contato com médicos e políticos; aconselhamento genético. Recursos financeiros: suporte da indústria farmacêutica; doação de pessoas físicas; jantares e vendas de calendários, cartões de natal, etc. Materiais educativos: livros, folhetos, posters, jornais, boletins periódicos, DVDs. Em 100% dos países: subdiagnóstico. Não existem centros de tratamento na Bélgica, Espanha, França e Portugal. Desafios: tratamento para todos; centros de tratamento; melhorar diagnóstico pelos médicos; aconselhamento genético; grupo de trabalho internacional.
3.2 Steve Knowles – Austrália/Nova Zelândia – grupo de discussão online com 80 membros, entre familiares e doentes. Objetivos: conscientizar médicos e pacientes; estabelecer registro; screening; melhor comunicação entre médicos, pacientes e comunidade farmacêutica; ausência de caixa – trabalho voluntário. Atividades: trabalho voluntário; registro australiano; conseguir fundos; poster de divulgação; identificar personalidades públicas para ajuda; redesenhar website; cartão; mídia social; agragação das associações do mundo. Não existem centros de tratamento.
3.3 Gordon Cadwgan – As Américas – 4 organizações – Canadá, EUA, Brasil e Argentina. Objetivos: conscientizar médicos e pacientes; promover pesquisa; detecção e diagnóstico precoce; advocate (USA); websites interativos; suporte online para paciente; educação; lobbie com políticos; webcast. Recursos financeiros: suporte da indústria farmacêutica; doação de pessoas físicas. Materiais educativos: teleconferência, livros, folhetos, posters, jornais, boletins periódicos, DVDs. Em 100% dos países: subdiagnóstico (esperado no Canadá: 5.000 a 7000 deficientes; Brasil: 145.000 a 350.000; EUA: 1.000.000) . Centros de tratamento: Canadá e Brasil: 1; Argentina: 2; EUA: 73. Desafios: diagnóstico mais rápido; novos e melhores tratamentos; reembolso do tratamento; acesso a medicação e centros de tratamento.
4. Registros de pacientes: estado atual
4.1 Charlie Strange, MD, USA – REDCap – Base de dados de 79 centros de pesquisa.
CRC – Questionário + exames – Dados – Banco de Dados – Alpha-1-Foundation – Encaminhados para tratamento.
4.2 Beatriz Lara, MD, Espanha – BD desde 1993 – a partir de 2001 – online. Tem 462 casos registrados (181 – fem e 281 – masc); início sintomas aos 36 anos e idade de diagnóstico: 47 anos; 3,5% – transplante pulmonar. Em 20 anos o Registro tem possibilitado – melhor conhecimento, formação de rede de experts, suporte diagnóstico, projetos de pesquisa, survey – tratamento, melhor conhecimento sobre a História Natura da Doença. Tem apoio da indústria farmacêutica.
4.3 Robert Stockley, MD, UK – Registro britânico – A.I.R. (Alpha International Registry) – Objetivos: estabelecer registro internacional; estudar História Natural da Doença; estudar diferenças entre países; realizar pesquisa colaborativa; realizar estudos clínicos controlados.
5. Mesa Redonda: estado da testagem na Europa e USA
5.1 Noel G. McElvaney, MD, Irlanda – Testagem gratuita – médicos avisam, associação apoia. Tem sido identificadas mutações: Q, I, F, Mmalton, etc. Publicação anual: outubro.
5.2 Joanna Chorostwska-Wynimko, MD, Polônia – Também identificadas mutações: F, I, MZ Bristol, MX
5.3 Farshid Rouhani, MD, USA – Alpha-1 Research Program – Universidade da Flórida – Doença genética comum – 75 a 120.000 homozigotos nos EUA. Rápido declínio da função pulmonar por infecção. Desafio: detecção precoce. 1:9 estão em risco de desenvolver a doença (MM – 80,4%; MS-8%; MZ-8,5%; SZ-0,8%; ZZ-1,4%; Raro-0,5%). Teste: todos com DPOC e asma, e todos os familiares. Identificadas 40 novas variantes, e mais de 50 alelos raros (eletroforese). Futuro: screening, desenvolvimento de método mais fácil para diagnóstico, materiais educativos, programa de marketing, sistema de referência para transplante pulmonar, aconselhamento genético e especialidade clínica.
5.4 – Mauricio Luisetti, MD, Itália – Estratégias de detecção da DAAT: screening neonatal e de massa; familiares; rotina da eletroforese de proteínas. Protocolo – categorias de pessoas a serem testadas – deficiência de alfa-1 globulina < 2,8% das proteínas totais.
6. Terapia da deficiência de alfa-1 antitripsina no futuro
6.1 Mark Brantly, MD, USA – expos a gênese da deficiência de alfa-1. Para reduzir a secreção de produtos de neutrófilos – cessar fumo; vacinas; lavagem das mãos; tratamento precoce da exacerbação; esteróides inalatórios. Para aumentar concentração de AAT: reposição; terapia gênica; terapia de correção do gene; drogas anti-polimerase; terapia molecular; terapia de celulas iPS (células-mãe); aerosol de AAT (humana; transgênica; leveduras e plantas). Barreiras para desenvolvimento de novas terapias: limitado número de sujeitos para estudo; distribuição geográfica dos sujeitos; percepção da indústria de que mercado é pequeno; acesso limitado a diagnóstico; número limitado de pacientes que aceitam participar de estudos. Recursos que aceleram desenvolvimento de novas terapias: integração das associações alfa-1; detecção precoce da DAAT; pesquisa de Registros – recrutamento a partir de convite/envio de carta a pacientes; banco de tecidos e de DNA; envolvimento de pesquisadores; parceria com indústria farmacêutica; programa de pesquisa ALpha-Net; recursos financeiros para pesquisa.
7. Avaliação de tecnologias de saúde e doenças crônicas: a justiça garante acesso – Professor Albert Farrugia, Bélgica
Apresentou triângulo da saúde, tendo nos vértices: acesso, custo e qualidade. Dilema: necessidade versus finitude de recursos. Avaliação – clínica, econômica, ética, legal e implicação para organizações. Análise custo-efetividade – efetividade comparativa e resultados centrados nos resultados do tratamento para paciente. Evidência (revisões sistemáticas, ensaios clínicos) versus custo-efetividade (custo médico total). Tem-se que considerar três critérios/princípios: valor humano; solidariedade (pessoas com doenças mais severas são priorizadas); custo-efetividade. Pesquisa QALY – qualidade de vida ajustada aos anos – anos com perfeita saúde – este cálculo define a disponibilidade de tratamento. Necessidade de envolver pacientes em tratamento na pesquisa. A reposição de alfa-1 não é custo-efetiva, mas por ser único tratamento disponível, é indicada.
8. Estado da terapia de reposição – Kenneth Chapman, MD, Canadá
Ver: ATS 2013 – abstracts – Alpha-1 antitrypsin deficiency targeted testing and augmentation therapy: A Canadian Thoracic Society clinical practice guideline.
A evidência para reposição é observacional: se não há reposição, há maior risco de doença; se há reposição, há menores declínios da função pulmonar, do FEV1 e da densidade pulmonar.
9. Manejo do auto-cuidado – Modelo Alpha Net – Robert A. Sandhaus, MD, USA
Fundada em 1995 por 3 pacientes; acesso free para pacientes. São 30 coordenadores que seguem cerca de 150 pacientes. Possuem Manual de 350 páginas. Programa para médicos: visita inicial, seguimento, cuidado de pacientes com deficiência de alfa-1 e problemas pulmonares, etc.
10. Centros de Referência
10.1 Robert Bals, MD, Alemanha – existem aproximadamente 10.000 indivíduos ZZ na Alemanha. Qual melhor procedimento diagnóstico? Qual a História Natural da Doença? Qual prognóstico? Qual melhor procedimento terapêutico? Clínicas de referência: registro dos casos, programa de atenção, organização dos pacientes, participação de ONGs e Organizações Governamentais. O Sistema de Saúde na Alemanha é descentralizado e o atendimento dos pacientes é feito em Hospitais Universitários, Centros Médicos, pequenos hospitais, clínicas particulares por pneumologistas, médicos generalistas. Centros alfa-1 – financiamento da Grifols – rede clínica de recursos sanitários, médicos basicamente, protocolos e estrutura para tratamento de pacientes. Registro alemão teve início em 2004, a partir de questionário baseado no paciente, respondido por médicos, mesmo os de serviço privado – 9 páginas para adulto e 2 páginas para criança. Atualmente: 1005 adultos e 102 crianças. Existem 6 ou 7 organizações de pacientes – fusão seria interessante, bem como trabalho em conjunto com organizações de pessoas com doenças raras.
10.2 Charlie Strange, MD, USA – centros de referência são para tratamento de pacientes e formação de profissionais de saúde. São 73 centros em 29 países. Protocolo: visita do paciente, teste pulmonar e hepático, discussão com familiares, conhecimento dos protocolos, convite para participação no Programa. Programa de aconselhamento genético por telefone. Resposta a questionário (razões do teste, risco percebido, benefício, ansiedade, depressão, impacto na família, comorbidades) – www.alphaoneregistry.org
10.3 Lucinda Roberts, MD, UK – além das atividades referidas anteriormente, existe trabalho junto ao Parlamento.
11. Nutrição e inflamação em alfas – Fedon Lindeberg, MD, Anne-Grete Bjorio e Geir Kvam, Noruega – dieta e estilo de vida podem ajudar? Ir em:www.drlindebergs.no. Os pacientes com deficiência de alfa-1 têm mais infecção que a população geral; têm diminuição produção de ômega 3 e 6, o que favorece inflamação. Corrigir inflamação tem efeito sobre a doença. Aumenta inflamação – obesidade central, inatividade física, menos horas de sono, queda de vitamina D, stress, fumo, álcool, drogas, poluentes do meio ambiente. Dieta do mediterrâneo – Creta, Sicília – rica em vegetais, legumes, pãos e grãos, frutas, verduras, cereais, azeite, peixe; pobre em carne, leite e álcool. Fazem caminhada de 6 a 7 milhas. Sol em 25% da pele, por 10 minutos, 3 vezes por semana.
12. Atividade em grupos – divisão dos participantes em 5 grupos – foram convidados a descrever uma organização real ou imaginária (componentes, atividades, problema). O material foi rodando nos grupos subsequentes que ficaram responsáveis pelas atividades: solução, pontos positivos da solução apresentada, pontos negativos da solução apresentada, alternativa de solução e aí material chegava ao grupo original, para revisão e análise. Material foi socializado no grupão. O principal problema apontado pelos grupos foi a dificuldade de comunicação entre componentes das organizações.
Este Relato foi possível através das anotações de Maria Isabel Gondim Borges Moreira

ico_pdf Relato_de_participação_no_4th_International_Alpha

Intravenous augmentation treatment and lung density

Intravenous augmentation treatment and lung density in severe alpha1 antitrypsin deficiency (RAPID): a randomised, double-blind, placebo-controlled trial
Kenneth R Chapman, Jonathan G W Burdon, Eeva Piitulainen, Robert A Sandhaus, Niels Seersholm, James M Stocks, Berend C Stoel, Liping Huang, Zhenling Yao, Jonathan M Edelman, Noel G McElvaney, on behalf of the RAPID Trial Study Group*

Summary

Background

The efficacy of ?1 proteinase inhibitor (A1PI) augmentation treatment for ?1 antitrypsin deficiency has
not been substantiated by a randomised, placebo-controlled trial. CT-measured lung density is a more sensitive
measure of disease progression in ?1 antitrypsin deficiency emphysema than spirometry is, so we aimed to assess the
efficacy of augmentation treatment with this measure.
Methods The RAPID study was a multicentre, double-blind, randomised, parallel-group, placebo-controlled trial of
A1PI treatment in patients with ?1 antitrypsin deficiency. We recruited eligible non-smokers (aged 18–65 years) in
28 international study centres in 13 countries if they had severe ?1 antitrypsin deficiency (serum concentration with a forced expiratory volume in 1 s of 35–70% (predicted). We excluded patients if they had undergone, or were on
the waiting list to undergo, lung transplantation, lobectomy, or lung volume-reduction surgery, or had selective IgA
deficiency. We randomly assigned patients (1:1; done by Accovion) using a computerised pseudorandom number
generator (block size of four) with centre stratification to receive A1PI intravenously 60 mg/kg per week or placebo for
24 months. All patients and study investigators (including those assessing outcomes) were unaware of treatment
allocation throughout the study. Primary endpoints were CT lung density at total lung capacity (TLC) and functional
residual capacity (FRC) combined, and the two separately, at 0, 3, 12, 21, and 24 months, analysed by modified intention
to treat (patients needed at least one evaluable lung density measurement). This study is registered with
ClinicalTrials.gov, number NCT00261833. A 2-year open-label extension study was also completed (NCT00670007).

——Ler Mais: 14tl4296

Kamada Submits Marketing Authorization Application

First treatment for AAT deficiency to demonstrate significant improvement in lung function measurements, which are the gold standard for pulmonary diseases

NESS ZIONA, Israel–(BUSINESS WIRE)–Kamada Ltd. (NASDAQ:KMDA) (TASE:KMDA), a plasma-derived protein therapeutics company focused on orphan indications, announces the submission of a Marketing Authorization Application (MAA) with the European Medicines Agency (EMA) for the Company’s proprietary, inhaled alpha-1 antitrypsin (AAT) therapy as a treatment for AAT deficiency (AATD). The filing was validated by the EMA.

“The submission of this application represents an important achievement that brings us one step closer to our goal of commercializing our inhaled AAT therapy for the benefit of patients suffering with AATD in Europe”

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“The submission of this application represents an important achievement that brings us one step closer to our goal of commercializing our inhaled AAT therapy for the benefit of patients suffering with AATD in Europe,” stated Amir London, Chief Executive Officer of Kamada. “The EMA has agreed to evaluate the totality of the data from our innovative Phase 2/3 study, and based upon orphan designation of the drug, prior discussions with regulators, the strength of these data, the support we get from the key opinion leaders and the patient community, and the persistent unmet need in this chronic disease, we are highly optimistic of a favorable outcome. Importantly, the combination of lung function measurements, which are the gold standard for pulmonary diseases, and symptom improvements, along with the safety profile of the product, gives us confidence these data meet the risk/benefit balance required by EMA.”

“The submission of the MAA for inhaled alpha-1 antitrypsin to treat AATD is a major step toward bringing another treatment to AATD patients. This study is the first study ever that shows inhaled AAT’s ability to reduce the decline in FEV1 in a patient population suffering from frequent exacerbations of dyspnea and coughing. I believe these results support the ability to treat AATD patients with Kamada’s inhaled AAT. I am looking forward to the regulatory authorities’ approval for the benefit of AATD patients,“ stated Jan Stolk, MD, Department of Pulmonology, Leiden University Medical Center and Principal Investigator of the Phase 2/3 clinical trial.

“Kamada’s MAA submission for its inhaled AAT is a major breakthrough that might affect the critical element of disease progression. This pioneering study demonstrated a significant improvement in lung function. It is to be hoped that this novel treatment will soon be available for the benefit of the AATD patient community,” commented Robert Stockley, MB, ChB, MD, DSc, FERS, Professor of Medicine, University Hospital Birmingham, and an Investigator in the Phase 2/3 clinical trial.

“This submission by Kamada marks a significant milestone in the management of pulmonary disease caused by severe AATD. Kamada’s inhaled AAT provides a simple treatment with twice-daily inhalation that offers improvements in lung function and reduces the discomfort of exacerbations. Approval of Kamada’s AAT for inhalation will offer a new and important intervention to protect this vulnerable patient population,” noted Kenneth R. Chapman, MD, MSc, FRCPC, FACP, FCCP, Director, Asthma & Airway Centre, University Health Network, Professor of Medicine, University of Toronto, and an Investigator in the Phase 2/3 clinical trial.

Phase 2/3 Trial Summary

The MAA filing is based upon a Phase 2/3 multicenter randomized, double-blind, placebo-controlled study that evaluated the safety and efficacy of Kamada’s inhaled formulation of human AAT to treat AATD in 168 patients. The study involved the inhalation of 80 mg of human AAT or placebo twice daily via the eFlow® device for 50 weeks. The primary endpoint of the study was time to the first moderate or severe exacerbation event. Secondary endpoints included additional parameters of exacerbation events. Lung function parameters including Forced Expiratory Volume in One Second (FEV1) % of Slow Vital Capacity (SVC), FEV1 % predicted, FEV1 (liters) and Diffusing capacity (DLCO), were collected to support safety endpoints. Additional exploratory endpoints included CT densitometry in a subset of subjects, Quality of Life measurements and more.

Despite not meeting the primary or secondary endpoints, lung function parameters, which were collected to support safety endpoints, showed concordance of a significant treatment effect in the reduction of the inflammatory injury to the lung, which is known to be associated with a reduced loss of respiratory function.

Lung Function Results

Analysis of the lung functions in the safety population as described below indicate that after one year of daily inhalation of Kamada’s AAT, clinically and statistically significant improvements were seen in spirometric measures of lung function, particularly in bronchial airflow measurements FEV1 (L), FEV1% predicted and FEV1/SVC.

For lung function overall one-year effect:

  • FEV1 (L) rose significantly in AAT-treated patients and decreased in placebo-treated patients (+15ml for AAT vs. -27ml for placebo, a 42 ml difference, p=0.0268)
  • There was a trend towards better FEV1% predicted (0.54% for AAT vs. -0.62% for placebo, a 1.16% difference, p=0.065)
  • FEV1/SVC% rose significantly in AAT-treated patients and decreased in placebo-treated patients (0.62% for AAT vs. -0.87% for placebo, a 1.49% difference, p=0.0074)

For lung function change at week 50 vs. baseline:

  • There was a trend towards reduced FEV1 (L) decline (-12ml for AAT vs. -62ml for placebo, a 50 ml difference, p=0.0956)
  • There was a trend towards a reduced decline in FEV1% predicted (-0.1323% for AAT vs. -1.6205% for placebo, a 1.4882% difference, p=0.1032)
  • FEV1/SVC% rose significantly in AAT-treated patients and decreased in placebo-treated patients (0.61% for AAT vs. -1.07% for placebo, a 1.68% difference, p=0.013)

About Alpha-1 Antitrypsin Deficiency

Alpha-1 antitrypsin (AAT) is a protein made in the liver. Normally the protein travels through the bloodstream and helps protect the body’s organs from the harmful effects of other proteins. The lungs are one of the main organs that the AAT protein protects. AAT deficiency (AATD or inherited emphysema) occurs if the AAT proteins made in the liver are not the right shape, and they get stuck inside liver cells and cannot get into the bloodstream. As a result, not enough AAT proteins travel to the lungs to protect them, which increases the risk of lung disease. Also, liver disease can develop because too many AAT proteins are stuck in the liver. Severe AATD occurs when blood levels of the AAT protein fall below the lowest amount needed to protect the lungs.

AATD is an inherited condition that occurs in all ethnic populations, yet most often in Caucasians of European descent. It is not known how many people have AATD and many people who have the condition may not know they have it. According to the National Institutes of Health, estimates of disease incidence range from about 1 in every 1,600 people to about 1 in every 5,000 people.

About eFlow® Technology and PARI Pharma

The Company’s inhaled AAT therapy is delivered by an investigational eFlow® Nebulizer System developed by PARI Pharma and optimized specifically for Kamada. The optimized device uses eFlow Technology to enable highly efficient aerosolization of medication including liposomal formulations via a vibrating, perforated membrane that includes thousands of laser-drilled holes. Compared with other nebulization technologies, eFlow Technology produces aerosols with a very high density of active drug, a precisely defined droplet size and a high proportion of respirable droplets delivered in the shortest possible period of time. eFlow Technology is not an ultrasonic nebulizer technology and is not a general purpose electronic aerosol generator nebulizer technology. Combined with its quiet mode of operation, small size, light weight and battery use, eFlow Technology reduces the burden of taking daily, inhaled treatments.

About Kamada

Kamada Ltd. is focused on plasma-derived protein therapeutics for orphan indications, and has a commercial product portfolio and a robust late-stage product pipeline. The Company uses its proprietary platform technology and know-how for the extraction and purification of proteins from human plasma to produce Alpha-1 Antitrypsin (AAT) in a highly-purified, liquid form, as well as other plasma-derived Immune globulins. AAT is a protein derived from human plasma with known and newly-discovered therapeutic roles given its immunomodulatory, anti-inflammatory, tissue-protective and antimicrobial properties. The Company’s flagship product is Glassia®, the first and only liquid, ready-to-use, intravenous plasma-derived AAT product approved by the U.S. Food and Drug Administration. Kamada markets Glassia in the U.S. through a strategic partnership with Baxalta. In addition to Glassia, Kamada has a product line of seven other pharmaceutical products administered by injection or infusion, that are marketed through distributors in more than 15 countries, including Israel, Russia, Brazil, India and other countries in Latin America, Eastern Europe and Asia. Kamada has five late-stage plasma-derived protein products in development, including an inhaled formulation of AAT for the treatment of AAT deficiency that its MAA was submitted to the EMA after completing a pivotal Phase 2/3 clinical trials in Europe and is in Phase 2 clinical trials in the U.S. and its intravenous AAT to treat type-1 diabetes, GVHD and prevention of lung transplant rejection. Kamada also leverages its expertise and presence in the plasma-derived protein therapeutics market by distributing more than 10 complementary products in Israel that are manufactured by third parties.

Cautionary Note Regarding Forward-Looking Statements

This release includes forward-looking statements within the meaning of Section 27A of the U.S. Securities Act of 1933, as amended, Section 21E of the U.S. Securities Exchange Act of 1934, as amended, and the safe harbor provisions of the U.S. Private Securities Litigation Reform Act of 1995. Forward-looking statements are statements that are not historical facts, such as statements regarding assumptions and results related to financial results forecast, commercial results, timing and results of clinical trials and EMA and U.S. FDA authorizations. Forward-looking statements are based on Kamada’s current knowledge and its present beliefs and expectations regarding possible future events and are subject to risks, uncertainties and assumptions. Actual results and the timing of events could differ materially from those anticipated in these forward-looking statements as a result of several factors including, but not limited to, unexpected results of clinical trials, delays or denial in the U.S. FDA or the EMA approval process, additional competition in the AATD market or further regulatory delays. The forward-looking statements made herein speak only as of the date of this announcement and Kamada undertakes no obligation to update publicly such forward-looking statements to reflect subsequent events or circumstances, except as otherwise required by law.

Contacts

Kamada Ltd.
Gil Efron
CFO
ir@kamada.com
or
LHA
Anne Marie Fields, 212-838-3777
afields@lhai.com

Kamada applies to market inhaled Alpha-1 therapy in Europe

Published on Tuesday, March 29, 2016

 Kamada applies to market inhaled Alpha-1 therapy in Europe

Kamada has submitted a Marketing Authorization Application with the European Medicines Agency (EMA), seeking permission to market its inhaled therapy for Alpha-1 Antitrypsin Deficiency in Europe.

The EMA, the European equivalent of the U.S. Food and Drug Administration (FDA), will now consider whether to allow Kamada to market the product, a version of augmentation therapy that is taken by aerosol through a nebulizer twice a day.

“This application raises the exciting possibility that an alternative augmentation therapy may become available to Alphas in Europe. However, I would caution that an application is not the same as receiving approval for a new therapy,” said Robert “Sandy” Sandhaus, clinical director of the Alpha-1 Foundation and medical director of AlphaNet.

A Marketing Authorization Application (MAA) is an application by a drug manufacturer seeking permission to bring a new drug to market. The MAA is part of the official procedure in Europe and the United Kingdom to win approval for marketing a new drug. The MAA is equivalent to a New Drug Application made to the Food and Drug Administration (FDA) in the United States.

Jan Stolk, MD, of the Department of Pulmonology, Leiden University, was the principal investigator of the clinical trial that led to the application. “The submission of the MAA for inhaled alpha-1 antitrypsin to treat AATD is a major step toward bringing another treatment to AATD patients,” Stolk said. “This study is the first study ever that shows inhaled AAT’s ability to reduce the decline in FEV1 in a patient population suffering from frequent exacerbations of dyspnea and coughing.”

A study of the same inhaled drug therapy was recently completed at two centers in the United States, the University of Florida and the University of Texas at Tyler, in preparation for an eventual application to the FDA for approval in the United States.

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